治疗小儿异染性脑白质营养不良的药物

小儿异染性脑白质营养不良需要长期持续性治疗，一般治疗有对症治疗、骨髓干细胞移植治疗和康复治疗，可用抗癫痫药、肌肉松弛剂等药物对症治疗，其他治疗方案有酶替代治疗和基因治疗。

一、药物治疗。

1、抗癫痫药：当患儿有癫痫病发作时，对症治疗可用抗癫痫药物。

2、肌肉松弛剂：当患儿发生痉挛时，可用肌肉松弛剂缓解病情。

3、氟达拉滨、白消安、环磷酰胺：在骨髓移植治疗中经氟达拉滨、白消安、环磷酰胺和抗人胸腺细胞球蛋白方案进行预处理，供者应用粒细胞刺激因子动员和联合免疫抑制剂(包括环胞菌素A、氨甲蝶呤、霉酚酸酯、CD25单抗)预防移植物抗宿主病。

二、手术治疗。

该病一般无需手术治疗。

三、其他治疗。

1、酶替代治疗：有人应用牛脑提取的芳基硫酸酯酶A静脉或鞘内注射治疗小儿异染性脑细胞营养不良患儿，虽使肝脏中的芳基硫酸酯酶A的活性恢复正常，但脑内芳基硫酸酯酶A活性及脱髓鞘病变无任何改善。由于芳基硫酸酯酶A不能通过血脑屏障，可应用人载脂蛋白E作为芳基硫酸酯酶A载体注射入体内，或使用酶降解抑制剂抑制芳基硫酸酯酶A降解，促进残余芳基硫酸酯酶A的功能，但未见明显效果。

2、康复治疗：目的在于尽量保持智力、神经肌肉功能及活动能力。

小孩脑白质发育不良，主要由于小孩的脑部白质髓鞘没有发育健全和成熟，其治疗的方法需要根据导致小孩出现脑白质发育不良的原因而定，如异染性脑白质营养不良、肾上腺脑白质营养不良等。

1、异染性脑白质营养不良：又名脑硫脂沉积病，为常染色体隐性遗传，小孩会逐渐出现步行困难。伴四肢无力，以及进行性痴呆、视神经萎缩等症状，发病前即症状尚未出现时，可考虑进行骨髓移植，延缓或抑制病情发展。如果已经发病，神经系统已有广泛病变者，并没有特效的治疗方法，主要的治疗是针对小孩的临床症状来进行治疗，如小孩存在抽搐发作，需要及时给予抗癫痫药物，5岁以上的小孩可使用奥卡西平片治疗。如果小孩存在智力或大运动发育落后的症状，则需及时进行康复训练，如追视训练等；

2、肾上腺脑白质营养不良：又名希尔德病，属于X连锁遗传，小孩可出现认知障碍、行为异常、情绪不稳定、视力和听力下降等症状，也有部分小孩无明显症状，必要时可使用肾上腺皮质激素来进行治疗，如果小孩本身存在抽搐发作，可遵医嘱使用抗癫痫药物治疗；

3、其他：如球形细胞脑白质营养不良，是一种更为罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积病，起病隐匿，小孩可出现开始行走缓慢、易摔跤、持物手抖、视力和听力下降等症状，临床上尚未有特效药物治疗，同样也需要对症治疗，还可采用中医针灸、视听觉训练、运动训练等康复治疗方法。

在日常生活当中，家长可以适当给小孩多吃一些促进大脑发育并含有不饱和脂肪酸的食物，比如核桃，以及含有蛋黄成分的食物，同时可给小孩口服B族维生素胶囊等。

无特效治疗。曾有人应用牛脑提取的芳基硫脂酶A1000万U静脉或鞘内注射，虽然在治疗以后肝脏组织中酶的活性恢复正常，但脑内酶活性和脱髓鞘病变仍无任何改善。

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