治疗粘多糖沉积病的特效药是什么

粘多糖病用什么药,粘多糖病的治疗,一般没有药物,特效药是骨髓移植,来代替粘多糖病各型酶的缺乏。粘多糖病学主要是预防性筛查,应积极开展基因咨询和产前诊断,预防出生并发症,提高出生人口素质。

黏多糖贮积症Ⅳ型患者需要进行长期持续性的对症支持治疗，如通过手术矫正脊柱，改变骨骼形状。酶替代治疗目前处于临床药物试验阶段。严重的患者可选择造血干细胞移植手术治疗。

一、保守治疗。

对于黏多糖贮积症Ⅳ型中出现的呼衰、心衰、失明、耳聋等做各种相应的对症治疗，可改善患者的生活质量。

二、药物治疗。

1、Vimizim：是首款黏多糖贮积症Ⅳ型A型治疗药物，可有效替代酶的作用。

2、碳酸氢钠：此药针对的是血清乳酸含量高的患者，可以有效防止患者酸中毒。

3、激素：该病患者大部分都伴有低血糖，可以使用皮质激素、肾上腺素、胰高血糖素等激素来帮助控制低血糖，但是要在医生的指导下使用。

三、手术治疗。

1、造血干细胞移植：针对黏多糖贮积症Ⅳ型的特异性治疗，起源于上世纪80年代，目前针对黏多糖贮积症Ⅳ型患者若在2岁前进行移植治疗，预后一般较好，但移植条件较难，费用较高，有一定的局限性。

2、矫正脊柱：脊柱的畸形可能会压迫脊髓，患者可以做脊柱矫正手术来防止瘫痪。

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